12月16日，上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司宣布，其自主研發(fā)的高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061針對3-12歲軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童患者的II期臨床試驗已順利完成首例患者給藥。
ACH是導(dǎo)致兒童嚴(yán)重生長發(fā)育障礙的常染色體遺傳性罕見病，目前缺乏有效治療方法。研究表明，ACH的發(fā)病機(jī)制主要源于成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）基因突變引起的FGFR3異常激活，從而抑制軟骨的正常骨化過程。因此，針對ACH的分子病因開發(fā)靶向抑制劑有望為ACH患者帶來精準(zhǔn)治療新希望。
ABSK061是和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，在臨床前研究中已顯示出顯著的靶點抑制活性、良好的藥代動力學(xué)特征以及安全性優(yōu)勢。其口服給藥方式有望極大提升患者，尤其是兒童患者的用藥便利性和治療依從性，在兒童及青少年ACH患者的治療中具備良好潛力。
此次完成首例給藥的是一項開放標(biāo)簽II期臨床研究，旨在系統(tǒng)評估ABSK061在3-12歲ACH兒童患者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)特征及初步有效性。該研究于2025年3月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）的臨床試驗許可。（謝語禧）
